Gentherapie bei Mukoviszidose
Zukunftsmusik
Eine Behandlung mittels Gentherapie befindet sich seit einigen Jahren in klinischen Tests. Dabei soll ein gesundes Gen in die betroffenen Zellen eingeschleust werden. Eine Möglichkeit das Gen in die Zellen einzuschließen besteht darin, Adenoviren (siehe Abbildung 1) als Träger zu verwenden. Diese Viren dringen in die Zellen ein und infizieren die Zelle. Die Virusinfektion hat vergleichsweise harmlose Erkrankungen, wie grippale Infekte oder Erkältungen zur Folge während sie gleichzeitig das gesunde Gen in die Zelle einschleust. Bei ersten Versuchen traten jedoch Erkrankungen bei CF-Patienten auf, beispielsweise Abstoßungsreaktionen, so dass derartige Therapieansätze bisher noch nicht über experimentelle Studien herausgekommen sind.

Neben diesem vor allem in den USA beschrittenen Weg versuchen englische Wissenschaftler, das Genmaterial in winzige Fettkügelchen zu packen. Diese so genannten Liposomen (siehe Abbildung 2) werden wie die Viren durch Inhalation zu den Zellen geleitet, die die Bronchien auskleiden. Der Vorteil dieser Methode ist, dass die Liposomen keine Krankheiten hervorrufen. Sie bringen aber das Genmaterial nur in die Zelle, nicht zum eigentlichen Zielort, dem Zellkern. Die Gene werden daher abgebaut, bevor sie wirksam werden können.

Beide Methoden bewirken, dass die Oberflächenzellen der Atemwege besser funktionieren. Dieser Zustand war bisher jedoch nur von kurzer Dauer. Der Grund: Die Zellen erneuern sich ständig. Sie geben die neuen Gene nicht an ihre Nachfolger weiter. Daher mußte die Gentherapie ständig wiederholt werden. Forschergruppen bemühen sich unter dessen, gesundes Genmaterial nicht nur durch Inhalation, sondern auch auf dem Blutweg in die kranken Zellen einzuschleusen.